mRNA

クレジット: Angelp/Getty Images

ヴィヴィアン・レイパー博士著

mRNAベースの新型コロナウイルス感染症ワクチンの開発以来、mRNAベースの医薬品が普及している。 Strand Therapeutics の CEO 兼共同創設者である Jake Becraft 博士は、SynBioBeta 2023 の DNA 供給に関するパネルで講演しました。ここで、GEN は原材料の調達と成功する製造プロセスの開発の課題について Becraft と話しています。

GEN :mRNA治療法は最近より一般的になっていますか?

ビークラフト:私は 10 年間 mRNA 分野の研究者として働いてきましたが、新型コロナウイルス感染症 (COVID-19) 以降、この分野への関心がさらに高まっています。 [現在] mRNA を次のレベルに引き上げようとする企業が複数登場しています。

GEN:あなたの会社はどのような薬に取り組んでいますか?

ビークラフト:私たちはまだ前臨床段階にあり、最初の一連のがん患者を対象とした第I相臨床試験を来年中に開始できるよう取り組んでいます。 [当社のパイプラインには数種類の固形腫瘍の治療法が含まれています。

GEN:mRNA治療薬製造用のDNAを調達する際の主な課題は何ですか?

ビークラフト:常に課題は、DNA を大規模に生産するための信頼できる供給者を見つけることでした。 高品質の DNA を生産しているグループはほんのわずかであり、市販の DNA の多くは依然として細菌細胞から増殖させて精製することによって作られているため、調達に費用がかかる可能性があります。

しかし、細菌 DNA を使用せずにスケールアップできる、よりクリーンでクリーンな製品を製造する次世代のアプローチがいくつか [出現] しています。

GEN:mRNA製造における課題は何ですか?

ビークラフト:私たちはがんや希少疾患に対する mRNA ベースの治療法を開発しているため、ワクチンよりも長い複雑な mRNA 鎖を構築する必要があります。 また、非常に純粋で非免疫原性である必要もあります。

[課題の 1 つは] DNA を RNA にコピーすることです。 完全長の mRNA が作成されていることを確認する必要があります。 DNAが完全にコピーされていない場合、注射しても何も作用せず、[薬]の効果は低くなります。 また、細胞内の免疫応答を活性化する可能性がある二本鎖 mRNA などの奇妙な構造を形成することも望ましくありません。

私たちは [mRNA を製造するために] in vitro 転写と呼ばれるプロセスを使用します。 基本的には、DNA テンプレートを取得し、酵素であるポリメラーゼも含まれるバイオリアクターのような容器に入れます。 これにより、DNA が同じ配列にコピーされますが、RNA 内にコピーされます。 次に、DNA と酵素を除去する一連の精製ステップを経て、最終的に純粋な RNA が得られます。

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